A
admin
Guest
Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığıyla ilgili farkındalık çalışmaları kapsamında birinci kez bir kitap yazıldı. 16 aylıkken hastalık teşhisi konan Ece Boyacıoğlu’nun çizimleri ve hayalleri, SMA hakkındaki tüm bilgilerle derlenerek ortak bir çalışmayla kitaplaştırıldı.
‘Ece’nin Küçük Hayalleri’ ismini taşıyan kitabın önsözünde ise ünlü muharrir Sunay Akın’ın imzası bulunuyor.
Hastalıkla birinci tanışma anından itibaren yaşanan deneyimler ışığında yazılan kitapta, yeni teşhis alan ailelere yardımcı olabilecek tekliflere de yer veriliyor. Kitap, SMA hastası çocuğun elinden çıkan fotoğraflar ve iç dünyasını yansıtmasıyla birinci olma özelliği taşıyor. Kitaba Kırmızı Kedi Kitabevi ve D&R mağazalarına ek olarak www.ecelereumutol.com web sitesinden erişilebilecek.
“YETİM İLAÇLARA ERKEN ERİŞİM SAĞLANMALI”
‘Ece’nin Küçük Hayalleri’nin muharriri, Ecelere Umut Ol Platformu’nun kurucusu ve Avrupa Kas Hastalıkları Dernekleri Birliği (EAMDA) Sekreteri İpek Badırgalı, SMA üzere az hastalıklarda tedaviye erken erişimin kritik değerde olduğunun altını çizdi. Dünya genelinde yarısı çocuk 350 milyon kişinin ender hastalığa sahip olduğunu lisana getiren Badırgalı, “Maalesef ender hastalıkların yüzde 95’inin tedavisi yok. Tedavi bulunduğundaysa uzun araştırma süreçleri ve yüksek patent maliyetleri niçiniyle erişemeyen hastalar olabiliyor. Yetim ilaçlar olarak nitelendirilen bu tedavilerin hasta kitlesine süratli bir biçimde ulaştırılması yüksek kıymette. Bu niçinle Amerikan Besin ve İlaç Enstitüsü ve Avrupa Medikal Ajansı üzere ilaç otoriteleri, bu yeni tedavileri hızlandırılmış bir onay sürecinden geçiriyor. Ülkemizde de SMA ve ender hastalıklar alanındaki her yeni tedavi için hızlandırılmış bir onay süreci yürütülmeli, klinik denemeler burada da gerçekleştirilmeli ve tüm tedavi alternatiflerinin hastalara ulaştırılması sağlanmalı” dedi.
İpek Badırgalı, “Tedavinin ülkemizde uygulanabilir hale getirilmesi gerekiyor” dedi.
“GEN TEDAVİSİ VE İLACIN SGK KAPSAMINA ALINMASI GEREKİYOR”
Yurt dışı onaylı ilaç listesine alınan SMA tedavileri konusunda somut adımlar beklendiğini söyleyen Badırgalı, “Türkiye İlaç ve Tıbbi Aygıt Kurumu tarafınca 2020’de yurt dışı onaylı ilaç listesine alınan Risdiplam faal unsurlu ilaç ile SMA gen tedavisi 1 yılı aşkın mühlet geçmesine karşın SGK kapsamına alınmadı. Her iki tedavide de gerek hekimlerin reçete edebilmesi gerek tedavilerin uygulanabilirliği noktasında bir dizi belirsizlik mevcut” dedi.
“Sosyal medyada yüzlerce SMA hastası, kampanyalar yaparak gen tedavisine erişmeye çalışıyor” diyen Badırgalı, “30 milyon TL’yi toplamayı başaran aileler Amerika, Avrupa yahut Dubai’ye giderek bu tedaviyi alıyor. Ailelerin yurt dışına çıkış zorlukları ve konaklama masrafları işin bir boyutu, ulusal servetin yurt dışına çıkması ise öteki bir boyutu. Sıhhat Bakanlığı’nın gen tedavisini uygulayabilecek ehil hastaneleri belirlemesi ve tedavinin ülkemizde uygulanabilir hale getirilmesi bu süreci bir nebze olsun kolaylaştıracak. SMA toplumunun en büyük temennisi, Risdiplam aktif unsurlu ilaç ve gen tedavisinin bir an evvel SGK kapsamına alınarak hastaların erişimine sunulması” diye konuştu.
‘Ece’nin Küçük Hayalleri’ ismini taşıyan kitabın önsözünde ise ünlü muharrir Sunay Akın’ın imzası bulunuyor.
Hastalıkla birinci tanışma anından itibaren yaşanan deneyimler ışığında yazılan kitapta, yeni teşhis alan ailelere yardımcı olabilecek tekliflere de yer veriliyor. Kitap, SMA hastası çocuğun elinden çıkan fotoğraflar ve iç dünyasını yansıtmasıyla birinci olma özelliği taşıyor. Kitaba Kırmızı Kedi Kitabevi ve D&R mağazalarına ek olarak www.ecelereumutol.com web sitesinden erişilebilecek.
“YETİM İLAÇLARA ERKEN ERİŞİM SAĞLANMALI”
‘Ece’nin Küçük Hayalleri’nin muharriri, Ecelere Umut Ol Platformu’nun kurucusu ve Avrupa Kas Hastalıkları Dernekleri Birliği (EAMDA) Sekreteri İpek Badırgalı, SMA üzere az hastalıklarda tedaviye erken erişimin kritik değerde olduğunun altını çizdi. Dünya genelinde yarısı çocuk 350 milyon kişinin ender hastalığa sahip olduğunu lisana getiren Badırgalı, “Maalesef ender hastalıkların yüzde 95’inin tedavisi yok. Tedavi bulunduğundaysa uzun araştırma süreçleri ve yüksek patent maliyetleri niçiniyle erişemeyen hastalar olabiliyor. Yetim ilaçlar olarak nitelendirilen bu tedavilerin hasta kitlesine süratli bir biçimde ulaştırılması yüksek kıymette. Bu niçinle Amerikan Besin ve İlaç Enstitüsü ve Avrupa Medikal Ajansı üzere ilaç otoriteleri, bu yeni tedavileri hızlandırılmış bir onay sürecinden geçiriyor. Ülkemizde de SMA ve ender hastalıklar alanındaki her yeni tedavi için hızlandırılmış bir onay süreci yürütülmeli, klinik denemeler burada da gerçekleştirilmeli ve tüm tedavi alternatiflerinin hastalara ulaştırılması sağlanmalı” dedi.
İpek Badırgalı, “Tedavinin ülkemizde uygulanabilir hale getirilmesi gerekiyor” dedi.
“GEN TEDAVİSİ VE İLACIN SGK KAPSAMINA ALINMASI GEREKİYOR”
Yurt dışı onaylı ilaç listesine alınan SMA tedavileri konusunda somut adımlar beklendiğini söyleyen Badırgalı, “Türkiye İlaç ve Tıbbi Aygıt Kurumu tarafınca 2020’de yurt dışı onaylı ilaç listesine alınan Risdiplam faal unsurlu ilaç ile SMA gen tedavisi 1 yılı aşkın mühlet geçmesine karşın SGK kapsamına alınmadı. Her iki tedavide de gerek hekimlerin reçete edebilmesi gerek tedavilerin uygulanabilirliği noktasında bir dizi belirsizlik mevcut” dedi.
“Sosyal medyada yüzlerce SMA hastası, kampanyalar yaparak gen tedavisine erişmeye çalışıyor” diyen Badırgalı, “30 milyon TL’yi toplamayı başaran aileler Amerika, Avrupa yahut Dubai’ye giderek bu tedaviyi alıyor. Ailelerin yurt dışına çıkış zorlukları ve konaklama masrafları işin bir boyutu, ulusal servetin yurt dışına çıkması ise öteki bir boyutu. Sıhhat Bakanlığı’nın gen tedavisini uygulayabilecek ehil hastaneleri belirlemesi ve tedavinin ülkemizde uygulanabilir hale getirilmesi bu süreci bir nebze olsun kolaylaştıracak. SMA toplumunun en büyük temennisi, Risdiplam aktif unsurlu ilaç ve gen tedavisinin bir an evvel SGK kapsamına alınarak hastaların erişimine sunulması” diye konuştu.